Glöm mirakelmedicinen!

Det hävdar den engelske forskaren Richard Peto. Tillsammans med chefen för The Cochrane Collaboration i Storbritannien, professor Iain Chalmers, har han tilldelats en utmärkelse av New Yorks vetenskapsakademi för sina insatser på området medicinsk utvärdering.

Orealistiska förväntningar på medicinsk behandling kan vara ett allvarligt hinder för god medicinsk forskning. Förhoppningar om stora skillnader mellan behandlade och icke-behandlade patienter – eller mellan olika behandlingsmetoder – vilseleder forskaren, menar Peto.

Om man letar efter stora behandlingseffekter kan man luras att tro att det räcker med små studier utan kontrollgrupper.

I sådana studier får slumpmässiga variationer och systematiska fel större inflytande och resultaten kan bli helt missvisande.

Små effekter kräver stora studier

Effekterna av medicinsk behandling, eller skillnaderna mellan olika behandlingsmetoder, är sällan så stora att små studier kan påvisa dem, hävdar Peto.

Han understryker att även blygsamma skillnader kan spela stor roll, och att det behövs fler stora, randomiserade studier som kan påvisa dessa små men viktiga behandlingseffekter.

Om en liten effekt berör en vanlig sjukdom eller behandling kan den betyda mycket totalt sett. Likaså om sjukdomen är allvarlig.

Behandlingar som tycks ge obetydliga effekter kan i vissa fall kombineras med andra "oanvändbara" behandlingar till något mycket värdefullt.

Richard Peto ger tre riktlinjer för att förbättra den kliniska forskningen:

– Gör randomiserade studier, det vill säga använd lottning när patienterna fördelas till experimentgrupp och kontrollgrupp.

– Sammanställ alla randomiserade studier på ett systeamtiskt sätt, till exempel genom metaanalys.

– Använd stora populationer i studierna för att undvika slumpmässiga variationer.

Hans budskap är att bara genom att göra tillräckligt stora randomiserade studier och väga samman dessa kan vi få veta vilka behandlingar som är bäst.
Icke-randomiserade studier, otillbörligt få försökspersoner eller sammanställningar av alltför få studier är sämre strategier som kan leda till felbehandling för miljontals patienter, enligt Richard Peto.