Effektstudier inriktas inte alltid på det mest väsentliga

Denna publikation publicerades för mer än två år sedan. Kunskapsläget kan ha förändrats.

Effekter som är enkla att mäta ger inte alltid besked om det som har verklig betydelse för patienter och brukare. Forskningsstudier som använder så kallade surrogatmått och kompositmått måste tolkas försiktigt, säger Sigurd Vitols på SBU.

En av de grundläggande frågorna när insatser i vård och omsorg utvärderas är vilken effekt de har på människors liv och hälsa. När SBU sätter i gång ett utvärderingsprojekt är det därför en viktig fråga vilka effekter som åtgärderna ytterst syftar till.

– Studier som ska undersöka nyttan av en insats eller behandling ska helst inriktas på de slutmål som åtgärden syftar till – något som verkligen är viktigt för patienter och brukare. Annars blir det svårt att tolka resultaten, säger Sigurd Vitols, klinisk farmakolog och ordförande i SBU:s kvalitets- och prioriteringsgrupp.

Exempelvis bör studier av ett kolesterolsänkande läkemedels förmåga att bromsa åderförkalkning inriktas på att undersöka effekten på människors överlevnad, hjärt-kärlhälsa och livskvalitet.

– Att enbart undersöka effekten på kolesterolnivåerna är alltså inte tillräckligt för att kunna bedöma nyttan med behandlingen, säger han. En kolesterolsänkning som sådan är ju egentligen ointressant för patienten om det inte samtidigt kan visas att patienten har någon nytta av den.

– För patienterna är det effekten på dödlighet, insjuknande i hjärtinfarkt och livskvalitet som är det riktigt intressanta.

På motsvarande sätt bör nyttan av en utbildningsinsats i skolan för att förebygga missbruk hos barn och unga utvärderas genom att man försöker mäta konsumtionen av alkohol, narkotika, tobak och spel – inte bara de ungas kunskaper och attityder.

Skälet till att studierna bör inriktas på sluteffekter för personerna, och inte enbart på mellanled (surrogatmått) som tros vara involverade i en skadlig utveckling, är att kopplingen ofta är komplicerad och ofullständigt kartlagd mellan faktorer som betraktas som orsak och verkan. Det är till exempel inte givet att ett läkemedel som minskar skadligt kolesterol också skyddar mot hjärtinfarkt. Dessutom kan åtgärderna ha bieffekter som spelar roll för människors dagliga liv, hälsa och livskvalitet.

Att mäta de väsentliga utfallen, de som visar den egentliga nyttan för människor, kan dock vara svårt. Effekter på hälsa och välbefinnande uppstår ofta på sikt och bara hos vissa individer. Därför krävs det större och mer långvariga studier innan detta kan påvisas.

<>– När forskningsresurserna inte räcker, händer det att forskarna nöjer sig med surrogatmått. Det är inte acceptabelt att övertolka sådana resultat, men här begås det ofta fel, säger Sigurd Vitols.

Ett annat problem vid effektmätning kan uppstå när man väljer sammansatta mått, så kallade kompositmått. Då väger forskarna samman flera olika utfall för att öka studiens statistiska styrka. Men om utfallen har väldigt olika dignitet är detta en tvivelaktig metod – till exempel att slå ihop dödlighet med behov av slutenvård.

– Man ska vara försiktig med kompositmått, särskilt när de innefattar ett surrogat. Många gånger kan en statistiskt säkerställd effekt på ett kompositmått förklaras helt av effekten på ett surrogatmått.

– I värsta fall kan kompositmåttet maskera en negativ behandlingseffekt på verkligt viktiga utfall.

Lästips

  • Institute of Medicine of the National Academies. Evaluation of biomarkers and surrogate endpoints in chronic disease. Washington DC: The National Academies Press, 2010. Se www.nationalacademies.org
  • Yudkin JS, et al. The idolatry of the surrogate. BMJ 2011; 343:d7995.
  • Cordoba G, et al. Definition, reporting, and interpretation of composite outcomes in clinical trials: systematic review. BMJ 2010;341:c3920.
  • Buyse M, et al. Statistical evaluation of surrogate endpoints with examples from cancer clinical trials. Biom J 2016;58:104-32.

Vetenskap & Praxis SBU:s tidning refererar och sprider resultaten från SBU-rapporterna, berättar om pågående projekt vid myndigheten, informerar om utvärderings­projekt vid syster­organisationer samt väcker intresse för vetenskaplig utvärdering och kritisk granskning av sjukvårdens och socialtjänstens metoder och insatser.

Publicerad: 2016-06-15
Kontakta SBU: registrator@sbu.se
https://www.sbu.se/vop201602_05
Sidan publicerad