Imatinib (Glivec®) vid kronisk myeloisk leukemi (KML)

Alerts bedömning

Version: 1:0

Metod och målgrupp

Årligen diagnostiseras cirka 100 nya fall av kronisk myeloisk leukemi (KML) i Sverige. Sjukdomens orsak är oklar. Nästan alla patienter har en kromosomförändring i leukemicellerna, den så kallade Philadelphia­kromosomen. Denna leder till att det bildas ett abnormt protein med ökad tyrosinkinasaktivitet, som spelar en väsentlig roll för uppkomsten av sjukdomen. Imatinib blockerar specifikt detta protein och utgör därmed en helt ny typ av anticancerläkemedel. Förr eller senare övergår sjukdomen (vanligtvis inom 3–5 år) i en aggressiv form av akut leukemi. Nästan samtliga patienter som får diagnosen KML kan bli aktuella för behandling med imatinib, det vill säga den potentiella målgruppen uppgår till cirka 100 nya patienter per år.

Patientnytta och biverkningar

Behandling med imatinib prövades först hos patienter som uppvisat resistens eller intolerans mot interferon samt hos patienter med KML i accelererad fas och patienter där sjukdomen övergått i en aggressiv akut leukemi. I samtliga studier visades effekter i form av betydande reducering av tumörmassan. Huruvida detta påverkar överlevnaden för de behandlade patienterna är dock oklart. Därefter startades en stor studie där imatinib jämförs med standard­behandling. En preliminär avrapportering har visat att imatinib var betydligt bättre än standardbehandling när det gäller normalisering av blodvärden och minskad andel tumörceller. En stor andel av de patienter som ingick i gruppen som fick standardbehandling gick dock, under tiden som studien pågick, över till behandling med imatinib, bland annat beroende på biverkningar av standardbehandlingen. Detta har medfört att överlevnads­vinster inte kommer att kunna visas i denna studie. Biverkningar av imatinib består bl a av benmärgsdepression, illamående, muskelkramper, hudutslag, ödem, vätskeretention, diarré samt leverpåverkan.

Kostnader och kostnadseffektivitet

Kostnaden för att behandla en patient med imatinib uppgår till cirka 250 000 kronor per år. Uppgifter om metodens kostnadseffektivitet saknas.

Kunskapsläget

I dagsläget finns det god* vetenskaplig dokumentation om metodens kortsiktiga effekt på reduktion av tumörmassan. Däremot finns ingen* dokumentation som visar om behandlingen har effekt på överlevnad. Likaså saknas studier som beskriver vilka effekter som behandlingen har på patientens livskvalitet. Det finns ingen* vetenskaplig dokumentation om metodens kostnadseffektivitet. Det är angeläget att initiera studier som ytterligare belyser effekter för patienterna rörande sjuklighet, dödlighet och livskvalitet.

* Detta är en värdering av den vetenskapliga dokumentationens kvalitet och bevisvärde för den aktuella frågeställningen. Bedömningen görs på en fyrgradig skala; (1) god, (2) viss, (3) ringa eller (4) ingen.

Detta är Alertrådets sammanfattning och bedömning av kunskapsläget. Den bygger på en rapport som utarbetats vid SBU i samarbete med Bengt Simonsson, professor, Sektionen för hematologi, Medicincentrum, Akademiska sjukhuset, Uppsala. Rapporten har granskats av Bertil Jonsson, docent, Läkemedelsverket och Jan Liliemark, professor, Läkemedelsverket.