Transplantation av stamceller från navelsträngsblod

Alerts bedömning

Version: 1

Metod och målgrupp

Transplantation av stamceller är en etablerad potentiellt botande behandlings­metod vid leukemier och andra blodsjukdomar. Stamceller utvinns metadels från benmärg eller perifert blod. Stamceller från navelsträngsblod har under det senaste decenniet börjat användas när donatorer av stamceller från benmärg eller perifert blod inte kan hittas. Mängden navelsträngsblod som kan erhållas är begränsad och därmed antalet celler som kan utvinnas. På grund av detta utgörs målgruppen främst av barn, men även vuxna patienter har behandlats. Transplantation med stamceller från navelsträngsblod har visat sig vara användbart vid ämnesomsättnings- och immunbristsjukdomar, elakartade blodsjukdomar (inklusive leukemi) och märgsviktsyndrom. Målgruppens storlek i Sverige uppskattas till 6-12 patienter årligen. Målgruppen kan komma att vidgas om en högre grad av olikhet i vävnadstyp mellan donator och mottagare kan accepteras och att tidsvinster kan göras när stamceller från navelsträngsblod används.

Patientnytta

Det saknas prospektiva randomiserade kontrollerade studier som jämför utfallet vid transplantation av stamceller av olika typer. Det finns uppföljningsstudier avseende dryg 1 000 patienter där medicinska effekter och komplikationer efter transplantation med stamceller från navelsträngsblod redovisas. Dessa visar att överlevnaden efter transplantation är jämförbar oavsett om stamcellerna hämtats från navelsträngsblod eller benmärg. Den kliniska betydelsen av potentiella för- och nackdelar med att använda stamceller från navelsträngsblod är ännu inte klarlagd. Förekomsten av akut och kronisk GvHD (en immunologiskt betingad reaktion) är lägre då stamceller från navelsträngsblod används, men anslaget (den eftersträvade blodbildande funktionen) av de transplanterade stamcellerna tar längre tid än vid transplantation med stamceller av andra typer.

Ekonomiska aspekter

Priset per enhet av stamceller från navelsträngblod då det inköps från en blodbank är idag cirka 150 000 kronor, vilket ungefär motsvarar kostnaden för att utvinna stamceller från benmärg eller perifert blod från obesläktade donatorer. Hälsoekonomiska primärstudier saknas varför det i dagsläget inte finns underlag för en bedömning av metodens kostnadseffektivitet. Även om kostnaden för varje enskild transplantation av stamceller från navelsträngsblod är betydande bedöms de totala ekonomiska konsekvenserna för sjukvården som små då målgruppen idag är ytterst liten.

Kunskapsläge

Det finns viss* vetenskaplig dokumentation av de medicinska effekterna och komplikationerna vid transplantation av stamceller från navelsträngsblod. Det finns ingen* vetenskaplig dokumentation om kostnadseffektivitet.

Metoden bör tillsvidare betraktas som experimentell och endast utföras i enlighet med etablerade behandlingsprotokoll. Det är värdefullt att resultaten från alla transplantationer i Sverige rapporteras till ett gemensamt europeiskt register och/eller till det internationella benmärgstransplantationsregistret.

*Detta är en värdering av den vetenskapliga dokumentationens kvalitet och bevisvärde för den aktuella frågeställningen. Bedömningen görs på en fyrgradig skala; (1) god, (2) viss, (3) ringa eller (4) ingen.

Detta är Alertrådets sammanfattning och bedömning av kunskapsläget. Den bygger på en rapport som utarbetats vid SBU i samarbete med Albert N Békássy, överläkare, Blod- och märgtransplantationsgruppen, Universitets­sjukhuset, Lund, och Bengt Sallerfors, överläkare, Blod- och märg­transplantations­gruppen, Universitetssjukhuset, Lund. Rapporten har granskats av Olle Ringdén, professor, Avdelningen för klinisk immunologi, Huddinge Universitetssjukhus, Stockholm