Vilken sammanställd forskning finns om effekter av stamcellsbehandling vid autism hos barn och vuxna?

Uppdatering av Stamcellstransplantation som behandling vid autism i barndomen från 2018 [1].

Kunskapsläget

Vad betyder det här?

Stamcellstransplantation har föreslagits som ett behandlingsalternativ för symtom vid autism och autismspektrumtillstånd (AST). Den här rapporten är en uppdatering av en publikation från SBU:s upplysningstjänst publicerad år 2018, om effekter av och risker med stamcellsbehandling vid AST [1]. I den rapporten presenterades resultat från en RCT-studie och en icke-randomiserad studie, men inga systematiska översikter identifierades. I rapporten lyftes behovet av ytterligare forskning.

AST är ett samlingsnamn för tillstånd där en individs utveckling av socialt samspel och ömsesidig kommunikation är begränsad [1, 2]. Tillstånden tillhör de neuropsykiatriska funktionsnedsättningarna. Det finns stora variationer mellan individer hur funktionsnedsättningarna yttrar sig, men de varar i allmänhet hela livet och olika typer av vård och stöd kan behövas [3].

Genetiska faktorer spelar en betydande roll för uppkomsten av AST, men även icke-genetiska riskfaktorer har identifierats [3-5]. Vissa forskare menar att inflammatorisk aktivering kan bidra till neurobiologiska förändringar som är kopplade till AST [6]. Stamcellsbehandling har därmed föreslagits som en möjlig metod för att dämpa inflammationsprocesser i hjärnan hos personer med AST, vilket i sin tur skulle kunna lindra vissa symtom. Det har också diskuterats om stamceller som transplanteras till personer med AST kan utvecklas till mogna celltyper som stödjer centrala nervsystemets utveckling, och därmed bidrar till att lindra vissa autismsymtom.

Stamceller är outvecklade, icke-specialiserade celler som kan genomgå ett obegränsat antal celldelningar, och har förmågan att mogna till flera celltyper. I embryon som utvecklas ger stamceller upphov till alla vävnader i det blivande fostret. Hos vuxna fungerar stamceller framför allt som ett reparationssystem för att ersätta skadade celler. Vid stamcellsbehandling kan stamceller ges autologt, vilket innebär att de kommer från patienten själv, eller allogent, vilket innebär att de är donerade. Stamcellerna kan tas från navelsträngsblod, perifert venöst blod eller benmärg, och renas på olika sätt. De olika metoderna har skilda för- och nackdelar, både vad gäller själva provtagningen och den sammansättning och koncentration av stamceller som ges vid behandling. Stamcellstransplantation är idag ett etablerat behandlingsalternativ vid vissa former av cancer och för en del medfödda metabola sjukdomar [7, 8]. När det gäller AST är stamcellsbehandling fortfarande på ett experimentellt stadium och inte en godkänd eller vedertagen metod. Stamcellsbehandling tas inte upp som ett alternativ i Socialstyrelsens nationella riktlinjer för adhd och autism [3].

Upplysningstjänsten har med utgångspunkt från ett tidigare publicerat svar från år 2018 formulerat frågan enligt följande PICO¹:

Vi söker efter systematiska översikter publicerade i vetenskapliga tidskrifter samt systematiska översikter från myndigheter och HTA-organisationer, som har publicerats på engelska eller ett av de skandinaviska språken.

^1. PICO är en förkortning för patient/population/problem, intervention (insats, behandling)/, comparison/control (jämförelseintervention (insats, behandling)) och outcome (utfallsmått).

Utifrån en strukturerad litteratursökning och urval av systematiska översikter har vi inkluderat en systematisk översikt med måttlig risk för bias [9]. Det innebär att vi anser att den är tillräckligt välgjord för att presentera resultaten. Vi identifierade också sex översikter som är relevanta för frågan men som vi bedömde har hög risk för bias [10-15]. Eftersom hög risk för bias innebär en betydande risk för att resultaten är missvisande presenterar vi inga resultat eller slutsatser från de översikterna. Sökning och urval av studier, samt bedömning av risk för bias beskrivs utförligt i metodavsnittet och i bilagorna.

Den inkluderade översikten beskrivs nedan samt i Tabell 1. Resultaten har inte analyserats utifrån svenska förhållanden.

Qu och medarbetare publicerade år 2022 en systematisk översikt med fokus på effekter av stamcellsbehandling på symtom vid AST hos barn 0–18 år [9]. I metaanalysen ingår tre randomiserade kontrollerade studier samt två icke-randomiserade kontrollerade studier, i vilka både autologa och allogena stamcellsbehandlingar med stamceller av olika härkomst, studeras. Översiktsförfattarna drar slutsatsen att behandling med stamceller kan ge effekt på autismsymtom, och att metoderna för stamcellsadministration är säkra, då inga allvarliga biverkningar rapporterades i de ingående studierna. Samtidigt poängterar författarna att den nuvarande evidensen är otillräcklig, då de sammanvägda resultaten och slutsatserna i översikten bygger på få studier och små studiepopulationer, och att studierna sinsemellan skiljer sig i viktiga avseenden (varierande administrationssätt och dosering, begränsade och varierande diagnostiska verktyg för utvärdering, avsaknad av standardiserade kontrollgrupper och symtomgradering samt olika uppföljningstider efter interventionerna). Översiktsförfattarna betonar att det behövs fler studier på området och som systematiskt kan påvisa symtomlindrande effekter av stamcellsbehandling för barn med autismspektrumtillstånd.

Vi konstaterar att författarna till den systematiska översikten som presenteras ovan har hanterat sammanvägningen av studier på ett sätt som generellt inte rekommenderas. Författarna har lagt ihop randomiserade och icke-randomiserade studier i samma analyser, och där de tydliga effekter som redovisas i översikten drivs framför allt av de icke-randomiserade studierna, vilket minskar tilltron till resultaten. Som översiktsförfattarna själva påpekar skiljer sig de sammanvägda studierna också åt i andra väsentliga avseenden (heterogenitet), till exempel i hur stamcellerna ges till patienterna och med vilka doser, vilket kan försvåra jämförbarheten mellan de enskilda studiernas resultat.

Vi noterar också att översiktsförfattarna inte har hanterat bedömning av risk för bias på ett tillfredsställande sätt. Författarna har använt samma granskningsmetod för både randomiserade och icke-randomiserade kontrollerade studier, vilket är olämpligt – särskilt när det gäller att identifiera selektionsbias i icke-randomiserade studier. Det sätt på vilket studierna har granskats tyder på att risken för bias kan ha underskattats i flera av studierna i översikten. Det kan göra översiktens resultat mindre tillförlitliga.

Sökning

Urval

Bedömning av risk för bias

Vetenskapliga kunskapsluckor

Detta svar är sammanställt av Eva Bergman (utredare), Jessica Dagerhamn (utredare), Niklas Dahl (extern sakkunnig, professor och överläkare i klinisk genetik vid institutionen för immunologi, genetik och patologi, Uppsala universitet), Sara Fundell (projektadministratör), Emma Wojda (enhetschef), Per Lytsy (intern sakkunnig) samt Pernilla Östlund (avdelningschef) vid SBU.

1. SBU. Stamcellstransplantation som behandling vid autism i barndomen. Stockholm: Statens beredning för medicinsk och social utvärdering (SBU); 2018. SBU:s upplysningstjänst ut201827. [accessed Nov 7 2025]. Available from: https://www.sbu.se/ut201827
2. SBU. Autismspektrumtillstånd: diagnostik och insatser, vårdens organisation och patientens delaktighet. Stockholm: Statens beredning för medicinsk utvärdering (SBU); 2013. SBU-rapport 215. [accessed Nov 7 2025]. Available from: https://www.sbu.se/215
3. Socialstyrelsen. Nationella riktlinjer 2024 – adhd och autism – Prioriteringsstöd till dig som beslutar om resurser i hälso- och sjukvården eller socialtjänsten. Stockholm: Socialstyrelsen; 2024. Nationella riktlinjer. [accessed Nov 7 2025]. Available from: https://www.socialstyrelsen.se/publikationer/nationella-riktlinjer-2024--adhd-och-autism--prioriteringsstod-till-dig-som-beslutar-om-resurser-i-halso--och-sjukvarden-eller-socialtjansten-2024-3-8958/
4. Modabbernia A, Velthorst E, Reichenberg A. Environmental risk factors for autism: an evidence-based review of systematic reviews and meta-analyses. Mol Autism. 2017;8:13. Available from: https://doi.org/10.1186/s13229-017-0121-4
5. Vorstman JAS, Parr RJ, Moreno-De-Luca D, Anney RJL, Nurnberger JI, Hallmayer JF. Autism genetics: opportunities and challenges for clinical translation. Nat Rev Genet. 2017;18(6):362-76. Available from: https://doi.org/10.1038/nrg.2017.4.
6. Bozzi Y. Unraveling white matter alterations in autism: the role of oligodendrocytes, microglia, and neuroinflammation. Cereb Cortex. 2025;35(4). Available from: https://doi.org/10.1093/cercor/bhaf094
7. Karolinska Universitetssjukhuset. Medicinsk enhet Cellterapi och allogen stamcellstransplantation (CAST). Stockholm: Karolinska Universitetssjukhuset; 2025. [updated Jun 18 2025; accessed Okt 25 2025]. Available from: https://www.karolinska.se/vard/tema/tema-cancer/cellterapi-allogen-stamcellstransplantation/cellterapi-och-allogen-stamcellstransplantation/
8. Tan EY, Boelens JJ, Jones SA, Wynn RF. Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Inborn Errors of Metabolism. Front Pediatr. 2019;7:433. Available from: https://doi.org/10.3389/fped.2019.00433
9. Qu J, Liu Z, Li L, Zou Z, He Z, Zhou L, et al. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Pediatr. 2022;10:897398. Available from: https://doi.org/10.3389/fped.2022.897398
10. Adnan M, Motiwala F, Trivedi C, Chaudhari G, Mansuri Z, Jain S. Human Umbilical Cord Blood Infusions in the Management of Autism Spectrum Disorder. Prim Care Companion CNS Disord. 2022;24(3). Available from: https://doi.org/10.4088/PCC.21r03042
11. Akat A, Karaöz E. Cell therapies for autism spectrum disorder: a systematic review of clinical applications. Middle East Current Psychiatry. 2023;30(1). Available from: https://doi.org/10.1186/s43045-023-00363-9
12. Paprocka J, Kaminiow K, Kozak S, Sztuba K, Emich-Widera E. Stem Cell Therapies for Cerebral Palsy and Autism Spectrum Disorder-A Systematic Review. Brain sci. 2021;11(12):03. Available from: https://doi.org/10.3390/brainsci11121606
13. Paton MCB, Wall DA, Elwood N, Chiang KY, Cowie G, Novak I, et al. Safety of allogeneic umbilical cord blood infusions for the treatment of neurological conditions: a systematic review of clinical studies. 2022;24(1):2-9. Available from: https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2021.07.001
14. Saisa D, Pradhani A, Shen JC, Atthariq MR, Khodavian W, Pawitan JA. Hematopoietic Stem Cell Therapy in Improving Clinical Outcomes for Children with Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-Analysis. Regen Eng Transl Med. 2025;11(1):209-18. Available from: https://doi.org/10.1007/s40883-024-00355-z
15. Villarreal-Martinez L, Gonzalez-Martinez G, Saenz-Flores M, Bautista-Gomez AJ, Gonzalez-Martinez A, Ortiz-Castillo M, et al. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022;18(1):155-64. Available from: https://doi.org/10.1007/s12015-021-10257-0

Upplysningstjänsten har gjort sökningar i databaserna Medline (Ovid), Scopus och Embase.

Sökningen har begränsats till systematiska översikter.

Nedan redovisas sökningen som gjorts i de vetenskapliga databaserna.

Medline via OvidSP 07 Month 25

Scopus via scopus.com 08 Month 25

Embase via Elsevier 08 Month 25

= Critical; = High; = Moderate = Low; = Not assessed
Study	Step 1	Step 2	Step 3	Step 4	Step 5	Overall
Adnan 2022
Akat 2023
Paprocka 2021
Paton 2022
Qu 2022
Saisa 2025
Villarreal-Martínez 2022

Risk för bias i de inkluderade systematiska översikterna bedöms med hjälp av SnabbSTAR, en bedömningsmall baserad på AMSTAR som utformats av SBU.

I studien av Qu och medförfattare (2022) som är den studie vi inkluderat och presenterar i rapporten, anser vi att litteratursökningen (Step 1) håller tillräcklig kvalitet, men att man möjligtvis skulle ha kunnat utöka med vissa söktermer för att få en mer uttömmande sökning. Relevansgranskningen är genomförd av två personer oberoende av varandra, men det framgår inte tydligt om dataextraktionen är kontrollerad av ytterligare en person (Step 2). I Qu och medförfattare (2022) har två personer oberoende av varandra gjort risk för bias-bedömning av de ingående studierna. Vi noterar dock att en icke-randomiserad studie bedömts ha låg risk för bias på randomiseringsdomänen (Step 3). I översiktens metaanalys ingår både RCT och CCT, och det är svårt att veta om det är rimligt att lägga ihop de olika interventionerna, då olika typer av stamceller används.