Läkemedelsbehandling av polycystiskt ovarialsyndrom – hälsa och livskvalitet på kort och lång sikt

Huvudbudskap

Polycystiskt ovarialsyndrom (PCOS) är ett vanligt hormonrelaterat tillstånd hos kvinnor, och det har en varierande symtombild och svårighetsgrad i olika faser av livet. Denna rapport visar att vissa läkemedelsbehandlingar kan ha en positiv effekt på menstruationens regelbundenhet och ge viktnedgång vid övervikt. Det finns dock ett stort antal kunskapsluckor kring läkemedelsbehandling för patienter med PCOS.

Slutsatser

Efter att ha granskat den vetenskapliga litteraturen har SBU dragit följande slutsatser om behandling med kombinerade p-piller, antiandrogena läkemedel, metformin samt glukagonlik-peptid-1-analoger (GLP-1-analoger) för patienter med PCOS:

• Kombinerade p-piller och metformin kan ha positiva effekter på frekvens och regelbundenhet av menstruation. För GLP-1-analoger och antiandrogena läkemedel är underlaget otillräckligt för att bedöma effekten på menstruation.
• Hirsutism innebär ökad behåring i ansiktet samt på andra delar av kroppen. Kombinerade p-piller som innehåller cyproteronacetat kan ha en något större effekt på hirsutism jämfört med vanliga kombinerade p-piller. För andra jämförelser mellan olika typer av kombinerade p-piller samt jämförelsen kombinerade p-piller och ingen behandling är underlaget otillräckligt. Antiandrogena läkemedel tycks ensamt eller som tilläggsbehandling inte ha någon effekt på hirsutism, men underlaget är begränsat och baseras på studier som har många olika tilläggs- och jämförelsebehandlingar.
• För patienter med övervikt eller obesitas kan metformin eller GLP-1-analoger ge en viss viktnedgång. För kombinerade p-piller och antiandrogena läkemedel är underlaget otillräckligt. Metformin ger en liten förbättring av riskmarkörer gällande glukos- och insulinbalans, men har ingen effekt på blodfetter.
• Det vetenskapliga underlaget är otillräckligt för att uttala sig om effekter på livskvalitet för samtliga utvärderade läkemedel.
• Det vetenskapliga underlaget är också otillräckligt för att bedöma effekten av läkemedelsbehandling vid PCOS på lång sikt, då det finns en brist på studier.

Hur kan de viktigaste resultaten förstås?

En mer regelbunden menstruation kan ha betydelse på såväl kort som lång sikt för patientens livskvalitet och hälsa. Här visar rapporten att, precis som för andra populationer, ger kombinerade p-piller en ökad regelbundenhet av menstruationen. Den positiva effekten av kombinerade p-piller som innehåller cyproteronacetat på hirsutism måste vägas mot de kända biverkningarna av detta läkemedel, vilka kan begränsa användningen.

För patienter med PCOS som är överviktiga eller har obesitas finns det ofta ett behov av viktnedgång, exempelvis för att minska risken för framtida ohälsa, påverka oregelbunden menstruation eller inför graviditet. Metformin och GLP-1-analoger ger en viss viktnedgång, men det är oklart vilken långsiktig effekt de har på hälsan.

Då PCOS är ett tillstånd som ofta debuterar i unga år, med symtom som kan bestå under lång tid, behövs fler långtidsstudier. Detta främst för att studera viktiga utfall så som insjuknande i hjärt-kärlsjukdom, diabetes och livmodercancer. Rapporten visar också att det saknas hälsoekonomisk litteratur kring användningen av GLP-1-analoger vid PCOS, samt att det finns ett flertal etiska dilemman kopplat till behandling av tillståndet.

Vad handlar rapporten om?

PCOS drabbar ungefär en av åtta kvinnor i vuxen ålder. Tillståndet innebär problem med ökad påverkan av manligt könshormon i förhållande till kvinnligt könshormon, oregelbunden eller utebliven menstruation, utebliven ägglossning och många äggblåsor på äggstockarna. Övervikt eller obesitas är vanligare vid PCOS, och tillståndet kan orsaka eller vara kopplat till en rad olika hälsoproblem. Syftet med rapporten var att undersöka vilken effekt olika läkemedel som används vid PCOS kan ha på utfall relaterade till regelbundenhet av menstruation, ökad behåring, riskmarkörer kopplade till hjärta, kärl och ämnesomsättning, kroppsvikt, livskvalitet och psykisk ohälsa samt ohälsa på lång sikt. Rapporten innehåller också kapitel om hälsoekonomi och etik. Projektet har genomförts inom ramen för ett övergripande uppdrag från regeringen att ta fram kunskapsunderlag inom området kvinnohälsa.

Vilka studier ligger till grund för resultaten?

Rapporten grundar sig på 32 randomiserade kontrollerade studier (RCT) för jämförelser mellan metformin och placebo eller livsstilsförändring, 36 RCT-studier för metformin och kombinerade p-piller, 4 RCT-studier för kombinerade p-piller och ingen behandling eller placebo, 20 RCT-studier för olika sorters kombinerade p-piller som jämförs med varandra, 19 RCT-studier för antiandrogena läkemedel och jämförelser med andra läkemedel, samt 11 RCT-studier för GLP-1-analoger och jämförelser med andra läkemedel eller placebo. För utvärdering av långtidseffekter inkluderades fem registerstudier och 20 RCT-studier. Den sista litteratursökningen genomfördes i oktober 2024.