Tillväxthormon vid idiopatisk kortvuxenhet hos barn

Alerts bedömning

Version: 2

Metod och målgrupp

När syntetisk framställning av tillväxthormon i mitten av 1980-talet blev möjlig uppstod en diskussion om även kortvuxna barn utan klarlagd brist på tillväxthormon, så kallad idiopatisk kortvuxenhet (ISS), skulle kunna ha nytta av en sådan behandling. Behandling med tillväxthormon vid ISS bygger på två antaganden; dels att behandlingen ska ge ökad slutlängd och dels att kortvuxenhet leder till psykiskt lidande. Behandlingen ges i form av dagliga injektioner och pågår ofta uppåt 10 år. ISS är i dagsläget inte en godkänd indikation för behandling med tillväxthormon. Antalet barn som söker vård för ISS i Sverige uppskattas till 500-1 000 per år.

Patientnytta

I sex kontrollerade och två okontrollerade studier har barn med ISS behandlats med tillväxthormon och följts upp tills de nått sin slutlängd. Behandlingens genomsnittliga effekt på slutlängd varierar mycket mellan studierna, från 2 till 9 cm. Spridningen var stor inom gruppen. Sammanvägningar av de olika studiernas resultat pekar på en genomsnittlig längdtillväxt på 3-7 cm. Det är inte fastställt om behandling med tillväxthormon minskar beteendestörningar och skolsvårigheter under barndomen och inte heller om behandling leder till ökad livskvalitet i vuxen ålder. Biverkningsfrekvensen vid tillväxthormonbehandling hos barn är låg. Kända, men ovanliga, biverkningar är bl a ödem och diabetes.

Etiska aspekter

Det finns två viktiga frågor som har etiska implikationer. För det första kan det ifrågasättas om det är etiskt försvarbart att utsätta friska barn för en daglig behandling under lång tid, som har osäker individuell nytta. För det andra reses frågan om kortvuxenhet hos i övrigt friska individer bör klassificeras som sjukdom eller om behandling som befrämjar längdtillväxt hos denna grupp ska betraktas som "kosmetisk". Huruvida behandling av barn med ISS ska betraktas som en angelägen uppgift för sjukvården bör därför bli föremål för prioriteringsdiskussioner där vårdbehov och resursinsatser noga belyses.

Ekonomiska aspekter

Kostnad relaterad till effekt vid behandling med tillväxthormon vid ISS har beräknats i en metaanalys samt i en modellstudie från oberoende utvärderingsmyndighet. Den totala behandlingskostnaden per barn beräknas uppgå till mellan 650 000 och 900 000 kronor. Kostnaden per vunnen centimeter i längdtillväxt beräknas till mellan 150 000 och 350 000 kronor.

Kunskapsläge

Det finns viss* vetenskaplig dokumentation om patientnytta vid behandling av idiopatisk kortvuxenhet. Det finns ringa* vetenskaplig dokumentation om metodens kostnadseffektivitet.

*Detta är en värdering av den vetenskapliga dokumentationens kvalitet och bevisvärde för den aktuella frågeställningen. Bedömningen görs på en fyrgradig skala; (1) god, (2) viss, (3) ringa eller (4) ingen.

Detta är Alertrådets sammanfattning och bedömning av kunskapsläget. Den bygger på en rapport som utarbetats vid SBU i samarbete med Martin Ritzén, professor emeritus, Barnendokrinologiska laboratoriet, Astrid Lindgrens Barnsjukhus vid Karolinska Sjukhuset, Stockholm och Frida Meyer, AT-läkare, Mälarsjukhuset i Eskilstuna (handledare: Mona Britton, SBU). Rapporten har granskats av Kerstin Albertsson-Wikland, professor, Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus, Göteborg.