Genmodifierad stamcellstransplantation vid seninfantil och tidig juvenil form av metakromatisk leukodystrofi (MLD) hos barn

Lästid: ca 1 min
Denna sida innehåller 1 kunskapslucka
  1. Genmodifierad stamcellstransplantation vid seninfantil och tidig juvenil form av metakromatisk leukodystrofi (MLD) hos barn
Population:
Barn med förmodad seninfantil form (debuterar vid 1 till 2,5 års ålder) eller tidig juvenil form (debuterar vid 2,5 till 6 års ålder) av metakromatisk leukodystrofi (MLD)
Intervention/Insats:
HSCT-GT (autolog hematopoetisk stamcellstransplantation med ex-vivo genterapi, det vill säga behandling med hjälp av genmodifierade blodstamceller från patientens egen benmärg)
Jämförelse:
Annan eller ingen behandling riktad mot grundsjukdomen (naturalförlopp)
Utfall:
• Dödlighet
• Motorisk, kognitiv och social funktion

Vad behövs?

Fler primärstudier behövs.

Det behövs fler välgjorda studier om behandling med HSCT-GT av barn med MLD. Se Kapitel 6 och 7 i rapporten

Vad finns?

Systematiska översikter som visar på kunskapsluckan:

SBU. Nyföddhetsscreening för Metakromatisk leukodystrofi. Stockholm: Statens beredning för medicinsk och social utvärdering (SBU); 2025. SBU Bereder 397. Mer om rapporten

Ej uppdaterade systematiska översikter som visar på kunskapsluckan:

Inga identifierade

Diarienr:
Publicerad:
Forskning som förändrar kunskapsläget kan ha tillkommit senare.
Till toppen

Vetenskaplig kunskapslucka En vetenskaplig kunskapslucka innebär att systematiska översikter visar på osäker effekt eller att det saknas systematiska översikter. Kunskapsluckorna publiceras på SBU:s webbplats. Ett syfte är att ge forskare och forskningsfinansiärer tips om var det saknas kunskap och identifiera var behovet av forskning är stort. Ett annat syfte är att ge vården och socialtjänsten ett underlag för prioritering.

Hitta publikationer och andra sidor här

Liknande kunskapsluckor

Sök fler kunskapsluckor inom samma område: