Statens beredning för medicinsk och social utvärdering
Asfotas alfa vid hypofosfatasi diagnosticerad före 18 års ålder
Dela sidan på Facebook
Dela sidan på LinkedIn
Dela sidan via E-post
Vad behövs?
Fler primärstudier behövs.
Det saknas kunskap om
- effekt av asfotas alfa från randomiserade studier.
- effekt av asfotas alfa för de olika formerna av hypofosfatasi.
- effekt av asfotas alfa för den svåraste perinatala formen av hypofosfatasi.
Det saknas data
- från konsekutiva och opartiska observationsstudier angående behandling med asfotas alfa.
- om toleransutveckling av läkemedlet och eventuell avtagande effekt.
I avsaknad av kontrollgrupp är det svårt att bedöma vad som utgörs av biverkningar. Det saknas kunskap om mindre frekventa biverkningar.
Det saknas kunskap om kliniska utfallsmått i relation till dos (utöver farmakokinetiska studier), dvs. det saknas studier som undersöker om till exempel lägre doser etc. kan vara tillräckliga.
Vad finns?
Systematiska översikter som visar på kunskapsluckan:
Breimer L, Klang R, Snellman A, Nousios P, Ahlzén R, Olsson L. Effekt av behandling med asfotas alfa vid hypofosfatasi diagnosticerad före 18 års ålder – en systematisk sammanställning av publikationer 2019–2022 [Treatment with asfotase alfa in patients up to 18 years diagnosed with hypophosphatasia – a systematic review of publications 2019-2022]. Örebro: HTA-enheten CAMTÖ; 2023. HTA-rapport 2023:59.
Mer om översikten
Ej uppdaterade systematiska översikter som visar på kunskapsluckan:
Inga identifierade
- Diarienr:
- Publicerad:
Vetenskaplig kunskapslucka
En vetenskaplig kunskapslucka innebär att systematiska översikter visar på osäker effekt eller att det saknas systematiska översikter. Kunskapsluckorna publiceras på SBU:s webbplats. Ett syfte är att ge forskare och forskningsfinansiärer tips om var det saknas kunskap och identifiera var behovet av forskning är stort. Ett annat syfte är att ge vården och socialtjänsten ett underlag för prioritering.
Hitta publikationer och andra sidor här