Asfotase alfa in the treatment of individuals diagnosed with hypophosphatasia (HPP) up to the age of 18 years

Reading time approx. 1 minute
This page contains 1 evidence gap
  1. Asfotase alfa in the treatment of individuals diagnosed with hypophosphatasia (HPP) up to the age of 18 years
Population:
Individuals diagnosed with hypophosphatasia (HPP) up to the age of 18 years
Intervention:
Asfotase alfa
Comparison:
No treatment
Outcomes:
Mortality, growth, pain, bone mineralization, quality of life

What evidence is needed?

More primary research is needed.

Det saknas kunskap om

  • effekt av asfotas alfa från randomiserade studier.
  • effekt av asfotas alfa för de olika formerna av hypofosfatasi.
  • effekt av asfotas alfa för den svåraste perinatala formen av hypofosfatasi.

Det saknas data

  • från konsekutiva och opartiska observationsstudier angående behandling med asfotas alfa.
  • om toleransutveckling av läkemedlet och eventuell avtagande effekt.

I avsaknad av kontrollgrupp är det svårt att bedöma vad som utgörs av biverkningar. Det saknas kunskap om mindre frekventa biverkningar.

Det saknas kunskap om kliniska utfallsmått i relation till dos (utöver farmakokinetiska studier), dvs. det saknas studier som undersöker om till exempel lägre doser etc. kan vara tillräckliga.

More about the review

 

What evidence is available?

Reliable systematic reviews that show evidence gaps:

Breimer L, Klang R, Snellman A, Nousios P, Ahlzén R, Olsson L. Effekt av behandling med asfotas alfa vid hypofosfatasi diagnosticerad före 18 års ålder – en systematisk sammanställning av publikationer 2019–2022 [Treatment with asfotase alfa in patients up to 18 years diagnosed with hypophosphatasia – a systematic review of publications 2019-2022]. Örebro: HTA-enheten CAMTÖ; 2023. HTA-rapport 2023:59.
More about the review

Reliable, but not updated, systematic reviews that show evidence gaps:

None identified

Registration number:
Published:
Research conducted after publication could potentially change the nature of the evidence.
To top

Evidence gap identifies methods or practices for which no conclusive systematic review of benefits and harms has been published. Gaps in scientific evidence appear on the SBU website to help researchers and granting agencies identify areas that are in need of research or systematic review. An additional objective is to offer healthcare and social service providers a basis for setting priorities.