Stamcellstransplantation vid metastaserad njurcancer

Alerts bedömning

Version: 1

Metod och målgrupp

Transplantation av blodbildande stamceller, där donatorn antingen är ett syskon eller en vävnadsidentisk obesläktad person, är en etablerad behandlingsmetod bl a vid maligna blodsjukdomar. Hos sin nya värd förmår stamcellerna att återställa benmärgsfunktionen och ger dessutom upphov till ett fungerande immunförsvar. Vissa donatorceller har förmåga att döda maligna celler via den så kallade Graft-versus-Tumor (GvT) effekten. Genom transplantation av stamceller från en donator till en cancersjuk patient försöker man få igång en immunologisk reaktion riktad mot tumören. För att förhindra avstötning av stamcellerna genomförs transplantationen efter en kraftigt immunhämmande förbehandling. Metoden prövas nu även för patienter med avancerad njurcancer. Ett villkor för att ingå i målgruppen är att patienten har ett gott allmäntillstånd. Eftersom patienterna i dagsläget vanligtvis inte får stamceller från en obesläktad donator, på grund av de ökade transplantationsrelaterade riskerna, krävs att patienten har ett syskon som kan fungera som donator. Antalet patienter i målgruppen beräknas i Sverige uppgå till cirka 150 per år.

Patientnytta

I dagsläget finns uppföljningar av mindre patientserier. Det saknas kontrollerade studier där jämförelser görs med konventionella behandlingsmetoder, som palliativ strålbehandling och immunterapi. Från en amerikansk uppföljnings­studie, omfattande 19 patienter med metastaserad njurcancer, rapporteras att drygt 40 procent uppnått partiell eller komplett respons efter transplantation (dvs att minst hälften av tumörmassan har försvunnit). Vidare framgår att under den första tiden efter transplantationen, då patienten behandlas med immun­hämmande medicin, kan tumörerna växa till. Förberedande behandling med cytostatika och strålning kan ge biverkningar i form av illamående, kräkningar och leverskador. Den största transplantationsrelaterade risken är GvH (Graft-versus-Host) sjukdomen som innebär ett immunologiskt angrepp på patientens friska organ, främst hud, tarm och lever. Då ett syskon med samma vävnadstyp är donator bedöms risken för svår GvH-sjukdom till mellan 5 och 10 procent.

Kunskapsläge

Det finns ringa* vetenskaplig dokumentation om metodens effekter på kort och lång sikt . Eftersom effekten är osäker kan man inte beräkna kostnads­effektiviteten för metoden (Evidensgrad 4).

Stamcellstransplantation vid cancersjukdom bör tillsvidare betraktas som experimentell behandling och endast bedrivas inom ramen för vetenskapliga studier.

* Detta är en värdering av den vetenskapliga dokumentationens kvalitet och bevisvärde för den aktuella frågeställningen. Bedömningen görs på en fyrgradig skala; (1) god, (2) viss, (3) ringa eller (4) ingen.

Detta är Alertrådets sammanfattning och bedömning av kunskapsläget. Den bygger på en rapport som utarbetats vid SBU i samarbete med Olle Ringdén, professor, Centrum för Allogen Stamcellstransplantation, Huddinge Universitetssjukhus, Stockholm. Rapporten har granskats av Mats Brune, docent, Hematologkliniken, Sahlgrenska universitetssjukhuset, Göteborg.