Core outcome set, COS (en lista av Centrala utfall)

Vad är core outcome sets?

COS är en grupp av utfall med särskilt viktig betydelse som bör mätas och rapporteras i alla kliniska studier för ett specifikt tillstånd. Utfallen tas fram i projekt med deltagande från relevanta intressenter och där samverkan med patienter är en viktig del i processen.

Varför gör man COS?

Kliniska studier utvärderar säkerhet och effekt av interventioner, behandlingar eller omvårdnad. För att möjliggöra detta jämför man ofta en intervention mot en annan, till exempel placebo, i en studie. Effekten av en intervention ses i den uppmätta skillnaden på olika utfall mellan grupperna av deltagare. Det är därför viktigt att dessa utfall är betydelsefulla för t.ex. patienter och läkare.

För att möjliggöra bästa evidens, görs systematiska översikter där samtliga kliniska studier inom ett område identifieras, utvärderas och läggs samman. Ofta kan man i dessa översikter inte summera resultaten av studierna eftersom olika utfall har mätts. Detta, i sin tur, minskar graden av hur säkra vi kan vara på evidensen för den specifika interventionen.

Som producent av systematiska översikter är SBU en användare av vetenskapliga studier. Av den anledningen har SBU deltagit i framtagandet och utvecklingen av COS. SBU stöder användningen av noggrant utvecklade set av centrala utfall i kliniska studier och i systematiska översikter.


Film på engelska om SBU och core outcome sets. Transkription

Intressanta länkar om COS

COMET
CMTP

SBU deltar i utvecklingen av centrala utfallslistor

SCORE-IT Svenska

SCORE-IT är ett projekt med syfte att utveckla en lista på centrala utfall för behandling av diabetes typ 2. Projektet initierades 2018 och drivs av Universitetet i Liverpool. I projektet ingår patienter, kliniker, forskare och representanter från HTA (däribland SBU). När projektet är slutfört kommer listan över utfall att presenteras som vetenskapliga artiklar samt på COMETs webbplats

Varför behövs en lista över centrala utfall inom diabetes typ 2?

Inom SCORE-IT projektet gjordes år 2017 en systematisk översikt som utvärderade vilka utfall som används i aktuella kliniska studier inriktade på blodsockersänkande interventioner vid typ 2 diabetes. Översikten inkluderade 138 studier totalt som mätte 1 444 utfall. Översikten gjorde även en gruppering av utfallen till 30 olika områden, inget av dessa områden eller enskilda utfall mättes i 100 % av studierna. Till artikeln

CoreHEM

Under 2017–2018 har SBU varit en av flera deltagare i CoreHEM projektet. Projektet syftar till att ta fram ett ”core-set” av utfall vilka sedan ska användas när man gör studier inom genterapi­behandling vid blödarsjuka. Projektet har letts av the Green Park Collaborative (GPC), the National Hemophilia Foundation (NHF), och McMaster University

Nedan ges en kort beskrivning av projektet, rapporten i sin helhet hittar ni här

Blödarsjuka (Hemofili)

Vid blödarsjuka, det vill säga hemofili A och B och von Willebrands sjukdom, saknas koagulations­faktorer helt eller delvis. Koagulations­förmågan i blodet är därför nedsatt och risken för blödningar ökar. Sjukdomarna är ärftliga. Bristfällig behandling vid blödarsjuka ger smärtsamma ledblödningar som leder till invaliditet. Blödningar i inre organ, exempelvis hjärna, kan också förekomma. Blödarsjuka existerar i olika svårighetsgrader. Den svåra formen av blödarsjuka behandlas profylaktiskt med intravenösa injektioner som tas mellan 2–4 ggr/vecka. Profylaktisk behandling med faktorkoncentrat innebär att barn med sjukdomen i dag i stort sett kan leva som de flesta andra barn och delta i vanliga aktiviteter i förskolan och skolan. Individuellt anpassad behandling, till exempel daglig behandling i lägre dos för den som tränar aktivt, provas ut i samråd med behandlande hemofilicenter. Den förebyggande behandlingen fortsätter vanligen i vuxen ålder men anpassas efter livsstilen och riskerna för blödning. Läs mer på Socialstyrelsens webbplats 

SBU publicerade 2011 en HTA-rapport gällande behandling av Hemofili A och B och von Willebrands sjukdom

Genterapi och blödarsjuka

Just nu pågår studier kring genterapi som behandling av svår blödarsjuka. Dessa studier skulle kunna innebära en “botande” långtidsbehandling vilken innebär att man ersätter den icke fungerande eller saknade genen med en fungerande gen. Genterapi skulle därför kunna vara en behandling som drastiskt förändrar livssituationen för personer med, framförallt, svår blödarsjuka. Då studier i större skala (fas III) snart kommer starta finns just nu också en möjlighet att påtala vilka utfall som är viktiga att inkludera. Dessa utfall bör vara prioriterade av de som senare ska använda sig av studierna, t.ex. patienter, vårdpersonal, reglerande myndigheter (Läkemedelsverket), prissättande myndigheter (TLV) och HTA-organisationer (SBU).

Målet med CoreHEM projektet var att prioritera fram ett mindre antal utfall gällande genterapi­behandling av blödarsjuka vilka ansågs viktiga av flertal intressenter. Dessa utfall (så kallat ”core set”) bör inkluderas i framtida studier samt utvärderingar av forskning inom detta område. CoreHEM projektet pågick främst under 2017 och resultatet sammanställdes i en rapport som publicerades i maj 2018. Projektet använde sig av en modifierad Delfi metod vilket innebär ett antal individuella prioriteringar och ett avslutande fysiskt möte där den finala röstningen sker. Detta möte genomfördes i Baltimore i november 2017. I gruppen som prioriterade ingick patienter, representanter från patient­organisationer, kliniker, forskare inom området, amerikanska- och internationella prissättande/betalande organisationer, reglerande myndigheter, HTA-organisationer, andra representanter från relevanta myndigheter och organisationer t.ex. forsknings­finansiärer och läkemedelsindustri.

Listan på olika utfallsmått var vid starten 48 stycken. Utifrån denna prioriterades sex stycken fram att ingå i listan på de centrala utfallen:

Relevanta länkar

Final report: “coreHEM: Developing Comparative Effectiveness Outcomes for Gene Therapy in Hemophilia,” details the methods, results, and impact identified by the initiative, as well as the final core outcome set, and preliminary work on measurements and instruments identified for those outcomes.

Journal article: “Core outcome set for gene therapy in haemophilia: Results of the coreHEM multistakeholder project.” (Iorio A, Skinner MW, Clearfield E,et al.; for the coreHEM panel. Core outcome set for gene therapy in haemophilia: Results of the coreHEM multistakeholder project. Haemophilia. 2018;00:1–6.

Sidan uppdaterad