Förebyggande, tidig behandling kan motverka ledskador hos personer med blödarsjuka, visar SBU:s rapport. Däremot har forskningen ännu inte visat vilken dosering som är mest effektiv och hur man ska hjälpa de svårast sjuka. Studier och uppföljning av blödningsfrekvens och ledskador behövs.Tack vare läkemedelsutvecklingen har livslängden hos personer med blödarsjuka gått från omkring 15 år på 1950-talet till i princip normal i dag. Men viktiga frågor återstår, och stora studier som ger säkra svar är svåra att genomföra på det här området. Patienterna är få och behandlingseffekten mäts bland annat i färre ledskador – problem som utvecklas sakta, kanske efter tiotals år. I Sverige finns en tradition av att tidigt börja med förebyggande behandling av personer med blödarsjuka. SBU:s granskning av den samlade forskningen bekräftar att metoden motverkar många ledskador i framtiden hos personer med hemofili A och B. Däremot saknas det kunskap om doser och tajmning.– Det behövs studier som visar vilka doser och doseringsintervall som skyddar effektivt mot blödningar och ledskador, och som samtidigt är samhällsekonomiskt vettiga och fungerar rent praktiskt för patienten, säger Erik Berntorp, ordförande för SBU:s projektgrupp, professor i klinisk koagulation och överläkare vid Skånes universitetssjukhus i Malmö.Doseringsfrågan har också stor samhällsekonomisk betydelse: 350 patienter i Sverige behöver regelbunden medicinering som totalt kostar 870 miljoner kronor om året. Eftersom den medicinska effekten av olika doseringsstrategier är oklar, är det också svårt att beräkna de hälsoekonomiska följderna. Kanske går det att få ner läkemedelsnotan genom att anpassa dosen individuellt utifrån hur snabbt läkemedlet utsöndras – så kallad farmakokinetisk dosering. Då kan man i idealfallet hitta precis den nivå av faktorkoncentrat i blodet som hindrar blödningar från att uppstå. Teoretiskt skulle denna typ av dosering kunna minska den totala mängden koagulationsfaktorkoncentrat och därmed kostnaden. För patienten kan det innebära att medicinen måste tas mycket oftare, kanske upp till två gånger om dagen.
Studier pågårDet pågår flera internationella studier som jämför olika länders strategier för att behandla blödarsjuka, och förhoppningsvis kan dessa ge mer kunskap. Utöver det föreslår SBU:s projektgrupp att patienternas blödningsfrekvens och ledskador systematiskt och långsiktigt följs upp i ett nationellt kvalitetsregister. Erik Berntorp hoppas också att forskning och uppföljning ska visa hur man bäst tacklar den allra största utmaningen – att hjälpa dem som utvecklat antikroppar mot medicinerna, så kallade inhibitorer. Ibland går detta att motverka med intensiv behandling med faktorkoncentrat, men helst vill man försöka undvika att antikropparna utvecklas alls.
Ska bli symtomfria– Man måste ha i bakhuvudet att många patienter drabbades av blodsmitta med hiv och hepatit C under 1980-talet via läkemedel, vilket ledde till att man utvecklade mediciner som inte baserades på blodplasma. Då hamnade allt fokus på patientsäkerheten i stället för på att få patienterna så symtomfria som möjligt.– Nu har detta satt fart igen. Om fem år kan man hoppas att vi har fler svar på våra frågor, säger Erik Berntorp.SBU:s utvärdering har överlämnats till Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. [JT]
SBU:s slutsatser blödarsjuka
Till rapporten på engelska, ”Treatment of Hemophilia A and B and von Willebrands disease. A systematic review.” (2011), med sammanfattning inklusive SBU:s slutsatser på svenska, ”Behandling av blödarsjuka med koagulationsfaktorer.” (2011)